جدیدترین تحقیقات

شرکت PTC Therapeutics از فاز دوم آزمایش بالینی Translarna™ در کودکان دوساله‌ی مبتلابه دیستروفی عضلانی دوشن(Nonsense Mutation) داده‌های مثبتی را اعلام کرد.

نوشته شده توسط روشنک بانی در .

شرکت PTC Therapeutics (NASDAQ: PTCT) امروز ارائه‌ی داده از فاز دوم مطالعه 030 Translarna (آتالورن) را اعلام کرد که نشان می‌دهد ایمنی و مشخصات فارماکوکینتیک Translarna در کودکان دو تا پنج‌ساله با جهش بی‌معنی دیستروفی عضلانی دوشن (nmDMD) برای کودکان بزرگ‌تر نیز سازگار است.

به نظر می‌رسد که ژن‌درمانی، جایگزین پروتئین گمشده در بیماران دیستروفی عضلانی دوشن می‌شود

نوشته شده توسط روشنک بانی در .

منتشر شده در 19 ژوئن 2018

با توجه به نتایج ارائه‌شده توسط شرکت داروسازی Sarepta Therapeutics در رویداد سرمایه‌گذاری امروز، به نظر رسیده است که در یک آزمایش ژن‌درمانی، تولید پروتئین عضله ساز در سه پسر جوان با دیستروفی عضلانی دوشن ، به طرز چشمگیری افزایش‌یافته است.

انجمن دیستروفی عضلانی آمریکاMDA جهت ایجاد شبکه تحقیقات بالینی LGMD منابع مالی را تأمین نموده است تا در توسعه درمان، تسریع حاصل شود

نوشته شده توسط محمد عاملی در .

منتشر شده در 2018/07/27   

اخیرا انجمن دیستروفی عضلانی آمریکا امتیاز شبکه تحقیقاتی بالینی را، به آقای نیکلاس جانسون، نائب رئیس تحقیق و استادیار علوم مغز و اعصاب دانشگاه ویرجینیا در ریچموند اعطاء کرد، تا شبکه تحقیقاتی بالینی دیستروفی عضلانی عضلانی (LGDM) را تأسیس کند.

اكسلرون ace-083 جزو داروهاي درمان بيماري FSHD شد

نوشته شده توسط دکتر میترا مقدسپور در .

منتشر شده در 18 جولای 2018 

٢٠٠٠٠نفر در آمريكا مبتلا به ديستروفي عضلاني FSHD هستند، كه يك بيماري ژنتيكي نادر بدون درمان تأييد شده است. علايم اوليه آن ضعف ناتوان كننده عضلات اسكلتي است كه از صورت و تنه شروع شده، به طرف اندامهاي پاييني پيشرفت مي كند. تشخيص بيماري بر أساس روند پايين رونده ضعف عضلاني و آزمايش ژنتيك است.

مرحله سوم کارآزمایی Edasalonexent (CAT-1004) به عنوان درمان بالقوه، برای دیستروفی عضلانی دوشن به زودی، افتتاح می شود

نوشته شده توسط محمد غاملی در .

منتشر شده در 13 جولای 2018

شرکت داروسازی کاتاباسیس Catabasis در کیمریج ایالت ماساچوست آمریکا اعلام کرد: مرحله سوم کارآزمایی بالینی جهانی، با ارزیابی اثربخشی و ایمنی در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) با ثبت نام از پسران در سنین 4 تا 7 ساله، در ماه های آینده، شروع خواهد شد.