• کاستی‌های زندگی معنای تازه‌ای به داشته‌ها می‌بخشند
  • به حضور آن‌هایی که زیباترین تصویر زندگی‌شان لبخند توست ...
  • و هر روز پر از اشتیاق چشم باز می‌کنند برای دیدن توانمندی‌هایت
  • آن‌گاه که هستی، بودنت را جشن می‌گیرد
  • پر از رنگ و نور و زیبایی ...
  • به جای بیاور ... شکر این بودن در جهانی که تو را می‌خواند
  • جهانی که اگر چه گاه پر از درد و غم و دلتنگی است
  • اما، قهرمانانش، صاحبان لبخند و امیدند

Print

قابل توجه بیماران SMA

Written by ندا انيسي on .

 آقای دکتر غلامرضا زمانی (فوق تخصص مغز و اعصاب اطفال) امشب (پنجشنبه ۱۵ شهریور ساعت ۲۰) مهمان گفتگوی خبری اخبار علمی و فرهنگی شبکه ۴ می باشند.

Print

شرکت PTC Therapeutics از فاز دوم آزمایش بالینی Translarna™ در کودکان دوساله‌ی مبتلابه دیستروفی عضلانی دوشن(Nonsense Mutation) داده‌های مثبتی را اعلام کرد.

Written by روشنک بانی on .

شرکت PTC Therapeutics (NASDAQ: PTCT) امروز ارائه‌ی داده از فاز دوم مطالعه 030 Translarna (آتالورن) را اعلام کرد که نشان می‌دهد ایمنی و مشخصات فارماکوکینتیک Translarna در کودکان دو تا پنج‌ساله با جهش بی‌معنی دیستروفی عضلانی دوشن (nmDMD) برای کودکان بزرگ‌تر نیز سازگار است.

Print

به نظر می‌رسد که ژن‌درمانی، جایگزین پروتئین گمشده در بیماران دیستروفی عضلانی دوشن می‌شود

Written by روشنک بانی on .

منتشر شده در 19 ژوئن 2018

با توجه به نتایج ارائه‌شده توسط شرکت داروسازی Sarepta Therapeutics در رویداد سرمایه‌گذاری امروز، به نظر رسیده است که در یک آزمایش ژن‌درمانی، تولید پروتئین عضله ساز در سه پسر جوان با دیستروفی عضلانی دوشن ، به طرز چشمگیری افزایش‌یافته است.