برای توصیف مفهوم پرش اکزونی ، ابتدا ضروری است شرح دهیم که ژن ها چگونه عمل می نمایند و چه طور ایجاد جهش ها در ژن دیستروفین می توانند باعث ایجاد دیستروفی های عضلانی دوشن و بکر شوند .

شرکت Acceleron Pharma آغاز کارآزمایی بالینی ACE-031 را در پسرهای دارای دیستروفی عضلانی دوشن اعلام نمود.

شرکت AVI Biopharma نتایج نویدبخشی از کارآزمایی بالینی نادیده انگاری اکزونی منتشر کرد. شرکت AVI BioPharma هم اینک نتایج نویدبخش تازه ای از کارآزمایی بالینی نادیده انگاری اکزونی دردست اقدام خود را برای دیستروفی عضلانی دوشن منتشر کرده است.

نتایج دیگری از کارآزمایی بالینی بر روی آتالورن ( PTC124) برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن منتشر شده که گواه آن است که دوز پائین این دارو ممکن است بتواند از میزان کاهش توانایی راه رفتن کم کند.

اولین بررسی در مقیاس نسبتاً وسیع برروی Myozyme برای درمان بیماری دیراستقراریابنده ی Pompe  نشان داده که توانایی راه رفتن و عملکرد ریه در بیماران 78 هفته پس از درمان بهبود می یابد. این شواهد به بیماران در سراسر دنیا کمک خواهد کرد تا به این درمان دسترسی داشته باشند.